基因编辑公司:精密生物科学Precision BioSciences(DTIL)

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基因编辑公司:精密生物科学Precision BioSciences(DTIL)

精密生物科学公司Precision BioSciences, Inc.(NASDAQ:DTIL)创立于2006年1月,总部位于美国北卡罗来纳州Durham,全职雇员127人(12/31/2018),是一家致力于通过公司开创性的专有基因组编辑平台“ARCUS”改善生活的基因组编辑公司。

基因编辑公司:精密生物科学Precision BioSciences(DTIL)

Precision BioSciences(DTIL)美股百科:

Precision BioSciences利用其专有的ARCUS®平台开发候选产品,旨在治疗人类疾病并创造健康和可持续的食品和农业解决方案。公司相信ARCUS®的多功能性和广度支持公司开发各种生物技术产品的能力。

Precision BioSciences正积极开发三个创新和高价值领域的候选产品,公司相信其技术有可能克服其他基因组编辑技术的局限:同种异体CAR T免疫疗法、体内基因校正和食品。

美国食品和药物管理局(FDA)最近接受了Precision BioSciences的研究新药(IND)申请——公司第一个基因编辑的同种异体CAR T细胞候选靶向CD19。

Precision BioSciences目前正在为患有复发或难治性(R / R)B细胞前体急性淋巴细胞白血病和R / R非霍奇金淋巴瘤的患者进行计划的 I/IIa 期临床试验患者筛查,并期望在2019年4月为第一批患者进行治疗。公司相信这项试验将是同种异体CAR T治疗非霍奇金淋巴瘤的首次临床研究。

Precision BioSciences相信,公司专有的一站式工程流程能够以经济高效的方式大规模生产同种异体CAR T细胞,这将使公司能够克服迄今为止限制CAR T领域发展的基本挑战。

Precision BioSciences的基因编辑平台:

基因组编辑是一种生物技术过程,可以去除,插入或修复细胞基因组中特定位置的一部分DNA。公司的专有基因组编辑平台ARCUS是一种新型基因组编辑技术,使用序列特异性DNA切割酶或核酸酶,旨在对活细胞和生物体的DNA进行修饰。

ARCUS不是CRISPR / Cas9技术。 ARCUS是蛋白质工程方法的集合,公司专门开发用于重新编程天然基因组编辑酶I-CreI的DNA识别特性。在自然界中,I-CreI是在莱茵衣藻(Chlamydomonas reinhardtii)的基因组中发现的内切核酸酶,其进化为进行复杂的基因插入编辑。

为了将I-CreI应用于其他细胞或生物体的基因组编辑,Precision BioSciences必须修改它以识别和切割公司追求的每个新应用的不同DNA序列。由于I-CreI核酸内切酶进化为在藻类基因组中以高度选择性识别其靶序列,在科学文献的支持下,公司有必要开发复杂的蛋白质工程方法来重新设计I-CreI以结合和 切割不同的DNA序列。使用ARCUSPrecision BioSciences为特定应用创建定制的核酸内切酶。 Precision BioSciences将这些定制的核酸内切酶称为“ARCUS核酸酶”。

精密生物科学公司认为其基因编辑平台具备:高特异性、高效率、便于交付、可编程和切割特性。

与吉利德科学(Gilead Sciences)的合作:

2018年9月,吉利德科学(Gilead Sciences)和Precision BioSciences公司联合宣布,双方达成战略合作协议,将使用Precision公司独特的ARCUS基因编辑技术平台,共同研发在体内清除乙肝病毒(HBV)的创新疗法。

世界上大约有2.57亿乙肝患者。目前HBV的治疗方法可以抑制病毒的复制,但是无法完全清除病毒。一旦停止用药,在人体内存在的共价闭合环状DNA(cccDNA)能够让HBV重新开始复制。因此,如何靶向HBV的cccDNA 是能否从体内彻底清除HBV的关键。

Precision公司的ARCUS基因组编辑系统是基于名为ARC的核酸酶,它是一种完全人工合成的核酸酶,与在人体中天然存在的归巢核酸内切酶(homing endonuclease)有相似的特性。归巢核酸内切酶独特的能力是能够精确识别在复杂的基因组中可能只出现一次的长DNA序列(12-40个碱基对)。因此,它们能够在复杂的基因组中只造成一次基因编辑而不产生随机脱靶效应。

根据协议内容,Precision公司主要负责对在研核酸酶的研发、配方、和临床前研究。吉利德科学将负责临床期研发和推广。根据达到的里程碑,Precision公司可能获得总计4.45亿美元的付款和未来产品的销售分成。

Precision BioSciences(DTIL)融资及合作历史:

  • 2015年5月,A轮融资中,Precision BioSciences获得了VenBio领投,Fidelity Biosciences, Amgen Ventures, Baxter Ventures, Osage University Partners, the Longevity Fund跟投的2560万美元投资。
  • 2018年6月的B轮融资中,Precision BioSciences获得了ArrowMark Partners领投,新增投资者Franklin Templeton Investments, Cowen Healthcare Investments, Brace Pharma Capital, Pontifax AgTech, OCV Partners, Adage Capital Management, Cormorant Asset Management, Gilead Sciences, Vivo Capital, Alexandria Venture Investments, Ridgeback Capital, Agent Capital,Leerink Partners以及现有投资者venBio, F-Prime, RA Capital Management, Amgen Ventures, Osage University Partners, DUMAC 和 Longevity Fund等跟投的1.1亿美元投资。
  • 2018年9月,吉利德科学(Gilead Sciences)和Precision BioSciences公司联合宣布,双方达成战略合作协议,将使用Precision公司独特的ARCUS基因编辑技术平台,共同研发在体内清除乙肝病毒(HBV)的创新疗法,根据达到的里程碑,Precision公司可能获得总计4.45亿美元的付款和未来产品的销售分成。。

Precision BioSciences(DTIL)美股投资:

精密生物科学公司Precision BioSciences, Inc.(NASDAQ:DTIL)于3/1/2019递交IPO招股说明书,计划于3/28/2019 IPO登录纳斯达克,发行价16美元,发行790万股,募资1.264亿美金,J.P. Morgan/ Goldman Sachs/ Jefferies/ Barclays承销。

  • 参考资料:
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