SPLICEBIO, S.L.创立于2012年，前称ProteoDesign，总部位于西班牙巴塞罗那，SpliceBio 通过其创新的蛋白质剪接平台开发基因药物，专注于遗传疾病的基因疗法。SpliceBio 公司旨在利用专有技术创造新的治疗方案，以应对由大基因突变引起的疾病。SpliceBio 的研发管线包括针对特定遗传疾病（例如斯塔加特病）的项目。公司利用其在蛋白质剪接方面的专业知识，致力于推动基因治疗领域的发展并改善患者的治疗效果。
Splice Bio, S.L.美股百科
SpliceBio是一家基因药物公司，利用其专有的蛋白质剪接平台开发下一代基因疗法。SpliceBio的平台基于普林斯顿大学Muir实验室在蛋白内含子和蛋白质工程领域20多年开创性研究的基础上开发的技术。
SpliceBio是一家临床阶段的基因药物公司，率先采用蛋白质剪接技术治疗由大基因突变引起的疾病。该公司的主导项目SB-007旨在解决Stargardt病的根本原因，这是一种导致儿童和成人失明的遗传性眼病。SpliceBio的研发管线涵盖眼科和神经内科等治疗领域的其他基因治疗项目。SpliceBio的平台基于普林斯顿大学Muir实验室在蛋白内含子、蛋白质剪接和蛋白质工程领域20多年的开创性研究而开发的技术。
SB-007是一种正在开发中的、采用蛋白质剪接技术的双AAV基因疗法，旨在用于治疗Stargardt病（斯塔加特病）。该疗法设计用于在视网膜中恢复天然全长ABCA4蛋白的表达。SB-007已获得美国FDA和欧洲委员会授予的孤儿药资格认定。2024年12月，SB-007获得了FDA的新药临床试验（IND）批准，成为史上首个获得此类批准、用于治疗Stargardt病的双AAV基因疗法。随着2025年3月首位患者完成给药并启动1/2期ASTRA临床试验，SpliceBio公司也在同步推进一项名为POLARIS的自然病程研究。这两项研究目前均在积极招募受试者。
斯塔加特病是一种遗传性视网膜疾病，由 ABCA4 基因突变引起，会导致进行性视力丧失和失明，目前尚无获批的治疗方法。SB-007 旨在通过生成全长 ABCA4 蛋白的功能性拷贝来解决该疾病的潜在遗传病因，有望治疗所有患者，无论其具体的 ABCA4 突变情况如何。此次募集的资金还将用于加速 SpliceBio 利用其专有的蛋白质剪接平台，在眼科、神经科和其他未公开的适应症领域开展 AAV 基因治疗项目。
SpliceBio正在重新定义并拓展基因治疗所能应对的疾病范围，其核心在于解决AAV载体无法传递超过4.7千碱基对的基因这一根本性限制。许多遗传疾病至今无法治疗，原因之一就是所需的治疗基因太大，无法装入AAV载体中。
SpliceBio独特的蛋白质剪接（Protein Splicing）平台，利用了一类专有的、经过工程改造的蛋白家族——内嵌素（inteins），这一技术最初在普林斯顿大学开发。该技术能够将一个完整的治疗基因拆分成两个（或更多）转基因片段，并分别通过双AAV载体传递进入体内细胞。在细胞内部，每个转基因的DNA被转录为信使RNA并翻译为蛋白质，随后SpliceBio设计的工程内嵌素将这些蛋白片段重新拼接为一个完整的功能蛋白，从而实现对疾病的治疗。
Splice Bio, S.L.融资百科
2018年2月，Splice Bio, S.L.完成Criteria Venture Tech独家参与的170万欧元A轮融资。
2020年9月，Splice Bio, S.L.获得Ysios Capital和Asabys Partners共同参与的私募股权投资。
2022年2月，Splice Bio, S.L.完成UCB Ventures和Ysios Capital领投的5000万欧元A+轮融资，New Enterprise Associates、Novartis Venture Fund、Gilde Healthcare和Asabys Partners跟投。
2025年6月，Splice Bio, S.L.完成 EQT Life Sciences 和 Sanofi Ventures 共同领投的 1.35 亿美元的 B 轮融资，Roche Venture Fund、New Enterprise Associates、UCB Ventures、Ysios Capital、Gilde Healthcare、Novartis Venture Fund 和 Asabys Partners 跟投。
Splice Bio, S.L.美股投资
参考材料：公司官网
非上市公司，等待 Splice Bio, S.L. IPO上市。
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