SonoThera, Inc.成立于2022年，总部位于美国加州旧金山，致力于开发基因药物技术，利用超声介导的非病毒递送方式，将 DNA、RNA、基因编辑工具及其他核酸载荷输送至靶向组织。SonoThera 公司的平台将超声能量与基于微泡的递送方法相结合，实现了无需依赖病毒载体的局部基因转移。SonoThera 技术旨在支持重复给药、跨多个器官的靶向生物分布，以及不受尺寸限制的基因载荷递送。
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SonoThera, Inc.美股百科
SonoThera是一家专注于基因药物研发的生物技术公司，正在开发基于超声介导的非病毒递送平台，旨在实现新一代安全、精准、可重复给药的基因治疗。SonoThera核心技术平台由专有的Ripple™超声递送技术和PORE™载荷工程平台组成，可将DNA、RNA、基因编辑工具及其他核酸载荷高效递送至目标组织，支持DNA和RNA疗法、基因编辑、基因沉默以及基因替代等多种治疗策略。
SonoThera的技术通过将超声能量与微泡递送技术相结合，在无需依赖病毒载体的情况下实现局部、精准的基因转移，从而克服传统病毒递送方式面临的诸多挑战。与现有基因疗法相比，该平台能够解决递送效率、载荷容量限制、免疫反应、安全性风险以及无法重复给药等关键问题，同时支持多器官靶向分布、跨组织精准递送和持久基因表达，并且不受基因载荷大小限制。
依托这一平台，SonoThera正在推进针对多种严重遗传疾病的研发项目，重点覆盖肌肉、肾脏、肝脏、心脏等组织相关疾病，包括杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）和常染色体显性多囊肾病（Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease）等。公司的候选疗法旨在从根本上解决疾病的遗传致病机制，为多种遗传性和难治性疾病提供新的治疗方案。
SonoThera, Inc.历史百科
2022年12月5日，SonoThera 完成了 6075 万美元的 A 轮融资并正式启动运营，致力于开发一种非病毒、超声介导的基因递送平台，以实现安全、靶向、可重复给药且经济实惠的基因药物；该平台依托于数十年的临床经验——即美国每年有超过 3500 万次超声造影剂（UEA）安全应用于心脏诊断成像。该轮融资由 ARCH Venture Partners 领投， Alexandria Venture Investments、Johnson & Johnson Innovation、Wilson Sonsini Goodrich & Rosati、Foothill Ventures等跟投。
2023年，SonoThera 实现了从载荷开发、体外筛选、体内药理学到分析工作流程的全方位垂直整合，从而能够实现极速的“设计-构建-测试-学习”迭代循环。
2024年，SonoThera 建立了针对 DNA、RNA、siRNA 及基因编辑疗法的内部先进载荷设计、工程与制造能力。临床前数据证实了在肾脏、心脏、肌肉、大脑和肝脏中实现靶向、持久且可重复给药的基因表达，展现出卓越的安全性和有效性。
2025年，SonoThera 最新的临床前数据展示了其平台在治疗杜氏肌营养不良症、常染色体显性多囊肾病（ADPKD）和奥尔波特综合征（Alport Syndrome）方面的潜力，彰显了其超声介导基因递送技术的广泛适用性及转化成熟度。
2025年，SonoThera 公司建立并注册了其专有的 RIPPLE™（侧向于能量流的脉冲压力远程诱导）超声平台，实现了跨多个器官系统的精准、高效且安全的基因递送，从而为临床转化奠定了基础。
2026年6月10日，SonoThera 宣布，已完成超额认购的 1.25 亿美元 B 轮融资。此轮融资将用于推动其针对杜氏肌营养不良症（DMD）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的核心项目进入临床阶段，并拓展其靶向、可重复给药的基因药物管线。该轮融资由 Vida Ventures 领投，跟投的包括 ARK Invest、CureDuchenne Ventures、Leaps by Bayer、Otsuka Pharmaceutical、SymBiosis、UCB Ventures SA、Vivo Capital、ARCH Venture Partners、Alexandria Venture Investments、Duquesne Family Office、Illumina Ventures、Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc.、Medical Excellence Capital、RA Capital 和 Vertex Ventures HC。
SonoThera, Inc.美股投资
非上市公司，等待SonoThera, Inc. IPO上市。
参考资料：
