基因疗法公司:Audentes Therapeutics(BOLD)

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七月 22, 201609:05:15 评论 901 1204字阅读4分0秒

Audentes Therapeutics, Inc.(NASDAQ:BOLD)创立于2012年11月,是一家特拉华州公司,总部位于美国加州旧金山,全职雇员207人,是一家生物技术公司,专注于单基因缺陷引起的严重、威胁生命安全的罕见疾病的基因疗法的研究、开发和商业化。

Audentes Therapeutics

Audentes Therapeutics(BOLD)美股百科:

Audentes Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司,致力于为患有由单基因缺陷引起的严重危及生命的罕见疾病的患者开发和商业化基因治疗产品。

Audentes Therapeutics的主要候选产品有4个,目前都处于临床(前)阶段,无商业化产品,具体如下。

  • AT132——用于超罕见的、严重的、衰弱疾病 X-Linked Myotubular Myopathy (X连锁肌管肌病,XLMTM)的治疗,该病由MTM1基因突变引起,目前估算全球约有50000名新生男婴儿骨骼肌受影响。目前处于 I/II 期临床阶段。
  • AT342——用于治疗克里格勒 - 纳贾尔综合征(Crigler-Najjar Syndrome (CN)),这是一种罕见的先天性常染色体隐性遗传单基因疾病,特征是血液中的胆红素严重超高,可能造成不可逆的神经损伤和死亡,全球新生儿发病几率约为100万分之一。目前处于 I/II 期临床阶段。
  • AT307——用于治疗CASQ2亚型儿茶酚胺能多形性室性心动过速(CASQ2-related Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia (CPVT)),一种遗传性疾病,特症是心律失常,估计全球患者约6000人。
  • AT845(原AT982)——用于治疗庞贝氏症(Pompe)——一种罕见的遗传性疾病,其特征为进行性肌无力和呼吸障碍,每40000名新生儿就有一个患此疾病。目前处于临床前阶段。

Audentes Therapeutics候选产品研究阶段:

截止2019年5月

Audentes Therapeutics与Généthon、Myotubular Trust、Boston Children's Hospital、REGENXBIO、Joshua Frase Foundation、Global Genes、Powell Gene Therapy Center等有合作关系。

Audentes Therapeutics(BOLD)美股投资:

Audentes Therapeutics于7/20/2016 IPO登陆纳斯达克,发行价$15.00,发行5,000,000股,募资$75,000,000.00,股票代码:BOLD。

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