孤儿药生物制药公司：Inozyme Pharma, Inc.(INZY)

Inozyme Pharma, Inc.(NASDAQ:INZY)创立于2015年，总部位于美国马萨诸塞州Boston，全职雇员67人，是一家罕见病生物制药公司，致力于开发新颖的疗法来治疗影响血管、软组织和骨骼的异常矿化疾病。

Inozyme Pharma, Inc.(INZY)美股百科

Inozyme Pharma, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发影响骨骼健康和血管功能的罕见疾病的疗法。

Inozyme Pharma 公司的主要候选产品包括 INZ-701，这是一种可溶性重组基因工程 ENPP1 融合蛋白，用于治疗 ENPP1 和 ABCC6 缺陷、钙化防御以及接受血液透析的终末期肾病患者。

• ENPP1缺乏症，是由ENPP1基因突变引起的罕见，遗传性遗传先天性代谢错误，Inozyme Pharma认为全世界有11,000至12,000个人患有ENPP1缺乏症。该病症被遗传为隐性特征，其中遗传突变导致ENPP1酶活性降低或缺失。ENPP1缺乏导致血浆焦磷酸水平低（PPi and AMP-腺苷的前体），可导致新内膜增生，并与较高的早期死亡率和长期发病率相关。ENPP1缺乏症的表现范围包括急性婴儿期，进行性小儿期和成年期。
• ABCC6缺乏症，是由ABCC6基因突变引起的罕见，遗传性遗传先天性代谢错误，影响全世界超过67,000个人。ABCC6缺乏症作为一种隐性遗传，其中遗传突变导致ABCC6蛋白质活性降低或缺失。ABCC6缺乏会导致PPi的血浆水平降低，并与全身血管和整个软组织的病理性矿化有关，从而导致严重的发病率，包括失明，可能危及生命的心血管并发症和皮肤钙化。

Inozyme Pharma 公司还开发了用于治疗后纵韧带骨化 (OPLL) 的下一代 ERT；以及一种 PPi-腺苷通路疾病的基因疗法。

Inozyme Pharma 公司与耶鲁大学签订了特定治疗和预防产品的许可协议。

Inozyme Pharma, Inc.(INZY)融资百科

• 2017年11月15日，A轮融资，Inozyme Pharma获得 Longitude Capital 领投，New Enterprise Associates (NEA)、Novo Ventures和Sanofi Ventures跟投的4900万美元投资。
• 2018年11月9日，B轮融资，Inozyme Pharma获得3370万美元投资。
• 2019年4月10日，C轮融资，Inozyme Pharma获得 Pivotal bioVenture Partners 和 Sofinnova Investments领投，New Enterprise Associates (NEA)、Novo Holdings、RA Capital Management、Longitude Capital等7家机构跟投的6700万美元资金。

Inozyme Pharma, Inc.(INZY)美股投资

Inozyme Pharma, Inc.(NASDAQ:INZY)于 7/24/2020 IPO上市登录纳斯达克，发行价$16.00，发行500万股，募资8000万美元，BofA Securities/ Cowen/ Piper Sandler承销，Wedbush PacGrow联席。

2025年5月16日，BioMarin Pharmaceutical（BMRN）同意以每股 4.00 美元的价格收购酶疗法开发商 Inozyme Pharma（INZY），总对价约为 2.7 亿美元，全现金交易。