Scribe Therapeutics Inc.(NASDAQ:SCTX)成立于2017年，总部位于美国加州Alameda，全职雇员89人，是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发专用的体内CRISPR技术，旨在通过疾病预防和持久的治疗干预来延长健康寿命。
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Scribe Therapeutics Inc.(SCTX)美股百科
Scribe Therapeutics 是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于心血管和代谢疾病领域，首批研发项目旨在针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的关键致病因素进行干预。
Scribe Therapeutics 正在设计基于 CRISPR 技术的基因药物，力求实现良好的耐受性、疗效、持久性及可扩展性，从而将治疗模式从针对症状的干预和慢性病管理转变为群体层面的预防；公司的目标是让更广泛的人群能够受益于已知基因变异所带来的心脏保护效应。
Scribe Therapeutics 的核心候选药物 STX-1150 采用了 ELXR 技术，旨在实现持久且强效的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低效果，且无需进行永久性的基因组改变。 Scribe Therapeutics 已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的监管批准，并在澳大利亚启动了 STX-1150 的首次人体临床试验，受试者为最多 64 名 LDL-C 水平升高且具有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）高风险的成年人。公司预计将于 2027 年上半年公布该试验的初步数据，包括安全性、耐受性以及降低 LDL-C 的疗效。
Scribe Therapeutics 两个后续项目 STX-1200 和 STX-1400 将公司的 XE 基因编辑技术应用于 Lp(a) 和甘油三酯这两个动脉粥样硬化性心血管疾病的额外驱动因素，并获得 CIRM 赠款资金的部分支持，预计分别于 2027 年和 2028 年启动 1 期临床试验。
Scribe Therapeutics Inc.(SCTX)公司平台
Scribe Therapeutics 的平台核心，是一个“按药物标准重新工程化 CRISPR 工具”的技术体系。公司并不是简单使用天然 CRISPR 酶，而是从 CasX 这类更易递送、具备差异化知识产权的分子出发，通过反复突变、筛选和优化，把原本来自细菌防御系统的 CRISPR 工具，改造成更适合人体治疗使用的基因药物平台。
Scribe 目前重点打造了两大平台：X-Editor（XE） 和 Epigenetic Long-Term X-Repressor（ELXR）。
XE 是用于基因编辑的平台，基于经过深度工程化改造的 CasX，相比天然 CasX 活性提高约 100 倍，并宣称未检测到脱靶编辑。它通过双链断裂方式进行基因组编辑，可用于基因敲除、基因敲低、基因敲入和基因上调等场景，优势包括体内高效力、等位基因特异性、低脱靶或无脱靶活性、靶点适用范围广，以及可兼容多种递送系统。
ELXR 则属于表观遗传编辑平台，特点是不切割 DNA，而是通过对 DNA 和染色质进行非永久性的表观遗传标记，来关闭或调节目标基因表达。它适用于长期、完整的基因沉默，也可用于基因表达调节、多基因抑制和可逆性基因沉默。相比直接剪切 DNA 的编辑方式，ELXR 的卖点在于可逆性、特异性、多重基因沉默能力，以及“不永久改变 DNA 序列”带来的潜在安全优势。
Scribe Therapeutics Inc.(SCTX)美股投资
2026年7月2日，Scribe Therapeutics 公司于周四向美国证券交易委员会（SEC）提交了首次公开募股（IPO）申请，拟筹资至多 7,500 万美元。公司计划在纳斯达克上市，股票代码为SCTX。Leerink Partners、高盛（Goldman Sachs）、Guggenheim Securities和富国证券（Wells Fargo Securities）担任此次发行的联席账簿管理人。
参考资料：
