生物制药公司:阿里拉姆制药Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)

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阿里拉姆制药公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ALNY)成立于2002年,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,全职雇员256人,是一家RNA干扰创新疗法的开发&商业化公司。

阿里拉姆制药公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ALNY)成立于2002年,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,全职雇员514人,是一家RNA干扰创新疗法的开发&商业化公司。

Alnylam Pharmaceuticals Logo

阿里拉姆制药Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)美股百科:

Alnylam Pharmaceuticals于2002由Phillip Sharp、Paul Schimmel、Dave Bartel、Thomas Tuschl 和  Phillip Zamore创立,是一家生物制药公司,公司临床开发计划包含:

  1. Patisiran和Revusiran,用于治疗转甲蛋白媒介的类淀粉变性症,目前处于III期临床试验阶段;
  2. ALN-AT3,用于血友病及罕见的出血性疾病,目前处于I期临床试验阶段;
  3. ALN-CC5,用于治疗补体媒介的疾病,目前处于I/II期临床试验阶段;
  4. ALN-PCSsc,用于高胆固醇血症,目前处于I期临床试验阶段;
  5. ALN-AS1,用于治疗肝性吡咯紫质沉着症;
  6. ALN-AC3,用于治疗高三酸甘油脂血症;
  7. ALN-GO1,用于治疗第一型原发性高草酸盐尿症;
  8. ALN-AAT,用于治疗α-1胰蛋白酶缺乏性肝病;
  9. ALN-TMP,用于治疗乙型地中海贫血及铁质过度负担疾病;
  10. ANGPTL3,用于治疗高三酸甘油脂血症及混合型高脂血症;
  11. ALN-AGT,用于治疗妊娠的高血压疾病,包含先兆子痫(妊娠毒血症);
  12. ALN-HBV,用于治疗B型肝炎病毒;
  13. ALN-HDV,用于治疗HDV感染;
  14. ALN-PDL,用于治疗慢性肝脏感染。

阿里拉姆制药公司的策略联盟及合作协议伙伴包含:诺华百健艾迪美敦力麦迪逊医药孟山都Ionis Pharmaceuticals, Inc.、英属哥伦比亚大学、Genzyme Corporation(健赞,原NASDAQ:GENZ)、F. Hoffmann-La Roche Ltd(全球排名第三的基因测序公司(NGS),仅次于IlluminaThermo Fisher Scientific)、Tekmira Pharmaceuticals Corporation(原NASDAQ:TKMR)、Acuitas Therapeutics Inc.、Takeda Pharmaceutical Company Limited(日本武田藥品)、Protiva Biotherapeutics, Inc.、Ascletis BioScience Co., Ltd、立派制药公司(Cubist Pharmaceuticals, Inc.,原NASDAQ:CBST,于2014年12月8日被默克公司以84亿美金收购)及协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin Co.)。

阿里拉姆制药Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)美股投资:

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机构评级:

2016-1-20Credit Suisse初评到:跑赢大市
2015-10-23Jefferies初评到:买入
2015-8-11FBR Capital初评到:跑赢大市
2015-8-7JP Morgan降级从:增持到:中性
2015-3-4Barclays初评到:增持

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      全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药2015年8月8日宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于血友病(包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病)及其他罕见出血性疾病(RBD)的治疗。

      此前,FDA已于2013年8月授予ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台(GalNAc-siRNA平台)开发,能够通过皮下注射给药。

      临床前数据表明,ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化,并能够改善血友病小鼠的止血,同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物(NHP)血友病”抑制剂”模型中凝血酶的生成。

      目前,ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上,Alnylam公布了在健康志愿者中开展的研究A部分的积极顶线数据。数据表明,单次低剂量皮下注射ALN-AT3(0.03mg/kg)使抗凝血酶(AT)沉默达28-32%(p<0.01),使凝血酶生成的峰值取得了统计学意义的显著提高,凝血酶的生成与AT沉默的时间及沉默程度一致。研究中,ALN-AT3的耐受性良好,未出现显著不良事件。根据A部分的积极数据,Alnylam公司已启动B部分研究,预计将于今年年底获得初步临床数据。

      2015年1月,赛诺菲(Sanofi)扩大与Alnylam的合作,投资7亿美元收购12%股份,支持相关RNAi疗法临床开发。而本月,罗氏耗资4.5亿美元收购Santaris公司,获锁核酸(LNA)平台,继续发力RNA靶向疗法研发。LNA平台是一个创新的RNAi平台,能够克服早期反义RNA技术及siRNA技术的缺陷性,使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。这一系列动作表明,制药巨头已对RNA靶向疗法重燃希望,并已重返RNA治疗领域。