儿科专科制药公司:Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)

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十月 8, 202005:32:28 评论 211 1075字阅读3分35秒
儿科专科制药公司:Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RCKT)创立于1999年,总部位于美国纽约州纽约市,全职雇员79人,连同其子公司,作为一家跨平台的生物技术公司运营,致力于开发针对罕见和毁灭性小儿疾病的基因疗法。

儿科专科制药公司:Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)美股百科:

Rocket Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司。该公司专注于开发针对未充分治疗的疾病,导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传疾病以及儿科疾病的基因疗法。

Rocket Pharmaceuticals拥有临床阶段的慢病毒载体(LVV)程序,正在接受临床测试,以治疗范可尼贫血(fanconi anemia)——骨髓中的遗传缺陷,可减少血细胞的产生或促进有缺陷的血细胞的产生;白细胞黏附缺乏症-I(一种导致免疫系统故障的遗传性疾病)和丙酮酸激酶缺乏症(一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传疾病,导致慢性非球囊性溶血性贫血)。

Rocket Pharmaceuticals还具有其他的婴儿恶性骨病程序,这是一种遗传性疾病,其特征是继骨吸收受损后,骨密度和骨量增加。

此外,Rocket Pharmaceuticals公司还针对腺癌(Danon)病制定了腺相关病毒计划,该病是一种多器官溶酶体相关疾病,会因心力衰竭导致早期死亡。

Rocket Pharmaceuticals公司与Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, and Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT and UCL Business PLC; The Regents of the University of California 和 REGENXBIO Inc.签署有许可协议。

Rocket Pharmaceuticals公司还与隆德大学(Lund University)签订了研究与合作协议; 与斯坦福大学医学院(Stanford University School of Medicine)达成战略合作协议。

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