Polaryx Therapeutics, Inc.(NASDAQ:PLYX)创立于2014年，总部位于美国新泽西州Paramus，全职雇员11人，是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现、开发和商业化用于治疗罕见儿童溶酶体贮积症（LSDs）的新型疾病修饰疗法。
Polaryx Therapeutics, Inc.(PLYX)美股百科
溶酶体贮积症 (LSD) 的特征是由于酶缺乏导致细胞内脂肪或糖类等毒性物质异常积聚。这种积聚会影响身体的各个部位，包括大脑、中枢神经系统 (CNS) 和骨骼系统。Polaryx 治疗 LSD 的独特方法包括：增强细胞对这些废物的清除能力、减轻全身炎症反应以及促进神经元存活。
Polaryx Therapeutics的治疗理念以提供安全、有效且以患者为中心的治疗方案为核心，旨在解决这些灾难性疾病的根本病理生理机制及其巨大的未满足医疗需求。Polaryx Therapeutics的多模式治疗方法整合了小分子疗法（包括联合疗法）和基因疗法，使其能够有效解决溶酶体贮积症 (LSD) 的遗传和下游病理特征。
Polaryx Therapeutics的小分子候选药物具有共同的靶点适应症和相似的作用机制，已在经过验证的动物模型中证实能够有效治疗溶酶体功能障碍、神经炎症和神经元丢失，这些动物模型与人类临床表型高度相似。
Polaryx Therapeutics的研发管线包括采用独特配方研发的新化学实体（NCE）、现有药物再利用以及基因疗法候选药物，旨在治疗这些疾病。
Polaryx Therapeutics致力于推进四款候选产品PLX-200、PLX-300、PLX-100和PLX-400的研发，旨在治疗溶酶体贮积症。据估计，溶酶体贮积症影响着美国、欧洲及其他地区的约5万名患者。
Polaryx 的主要候选药物 PLX-200 已获得 FDA 的三项孤儿药资格认定，正在通过 505(b)(2) 监管途径进行审批，并计划开展一项多适应症 2 期篮式试验，预计覆盖约 33% 的溶酶体贮积症 (LSD) 患者；适应症包括神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinoses）、克拉伯病（Krabbe Disease）、泰-萨克斯病（Tay-Sachs）和桑德霍夫病（Sandhoff）。
Polaryx Therapeutics, Inc.(PLYX)美股投资
参考资料：公司官网
2025年11月21日，专注于罕见溶酶体贮积症的二期临床试验生物技术公司 Polaryx Therapeutics 于周五向美国证券交易委员会 (SEC) 提交申请，计划在 SEC 注册其股票，并在纳斯达克直接上市（DPO）。此次上市的普通股将由现有股东出售；Polaryx Therapeutics 不会通过上市筹集新资金。此前，Polaryx Therapeutics 于2025年9月以每股 0.64 美元的价格出售了 190 万股股票。如果该公司以该价格上市，其市值将达到 1.21 亿美元。Polaryx 计划在纳斯达克上市，股票代码为PLYX。由于此次上市为直接上市，因此没有承销商；Maxim Group LLC将担任财务顾问。
