美国基因疗法生物技术公司：蓝鸟生物公司 BlueBird Bio(BLUE)

蓝鸟生物公司bluebird bio, Inc.(NASDAQ:BLUE)创立于1992年，前称Genetix Pharmaceuticals, Inc.，于2010年9月改为现用名，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员282人，是一家生物技术公司，在美国研究、开发和商业化用于治愈严重遗传病的基因疗法。

蓝鸟生物公司 bluebird bio(BLUE)美股百科

蓝鸟公司成立于 2010 年，十多年来一直致力于基因治疗标准制定 — 最初是科学先驱，现在则是商业领袖。蓝鸟公司在将基因治疗的前景从临床研究带入现实世界方面拥有无与伦比的业绩，在不到两年的时间内已获得 FDA 批准三种疗法。如今，公司正在验证和扩展基因治疗的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新解决方案。

Bluebird 专注于严重遗传疾病，拥有该领域最大、最深入的体外基因治疗数据集，并拥有业界领先的镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良项目。Bluebird 定制设计每种疗法以解决疾病的根本原因，并开发了深入有效的分析方法来了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因治疗领域的发展。

蓝鸟生物公司用于治疗严重遗传病的产品候选药物包括：用于治疗输血依赖性β-地中海贫血的 ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)；用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的 lovotibeglogene autotemcel；以及用于治疗大脑肾上腺脑白质营养不良的 SKYSONA (elivaldogene autotemcel)。

• Zynteglo：2019年6月，公司获得欧洲委员会批准在欧盟销售 betibeglogene autotemcel（Zynteglo），一种用于治疗 β 地中海贫血遗传性血液疾病的药物。2022年8月，bluebird 获得 FDA 对该治疗方法的批准。FDA 授予 Zynteglo 孤儿药和突破性疗法资格，用于治疗 TDT。
• Skysona：2021年7月，公司获得欧盟委员会批准销售elivaldogene autotemcel（Skysona），用于治疗肾上腺脑白质营养不良。
• Lyfgenia：2023年12月，公司获得 FDA 批准 lovo-cel 用于治疗12岁及以上、有血管阻塞事件病史的镰状细胞病患者，其公布的批发采购成本为310万美元。Lyfgenia 带有潜在血液系统恶性肿瘤（血癌）风险的黑框警告。bluebird 为 Lyfgenia 引入了基于结果的合同，这些合同涉及治疗后为期三年的患者监测期，在此期间，如果患者因镰状细胞病相关的血管阻塞事件住院，付款方无需支付全额费用。自 Lyfgenia 获批以来，bluebird 成功与两家不同的保险公司达成重要的报销协议，合计覆盖约2亿名美国居民。

蓝鸟生物临床开发项目包括 HGB-205、HGB-206 和 HGB-210，用于评估 lovo-cel 在治疗 SCD 患者中的安全性和有效性；以及 HGB-204、HGB-205、HGB-207 和 HGB-212，用于评估 beti-cel 在治疗 β-地中海贫血患者中的安全性和有效性。

蓝鸟生物公司 bluebird bio(BLUE)历史百科

蓝鸟生物公司由麻省理工学院教员 Philippe Leboulch 和 Irving London 于 1992 年 4 月创立，原名为 Genetix Pharmaceuticals。

2001 年，Walter Ogier 被任命为 Genetix Pharmaceuticals 的首席执行官，公司专注于开发 LentiglobinTM，用于治疗镰状细胞病和重型地中海贫血（β-地中海贫血），这两种疾病是全球最常见的两种严重人类遗传疾病。

2010 年 9 月，Lentiglobin^TM 在法国巴黎 Hospital Necker 的临床试验初步结果由 Marina Cavazzana-Calvo 博士和 Philippe Leboulch 博士（Genetix Pharmaceuticals/bluebird bio 的科学创始人）发表在《Nature》期刊上。一名在两年前接受 Lentiglobin 治疗的重度β地中海贫血患者成功实现了稳定（21个月）的输血独立。这标志着基因治疗首次长期矫正人类主要遗传病取得成功。

同样在 2010 年 9 月，该公司更名为 bluebird bio，Nick Leschly 被任命为首席执行官。

2013 年 6 月，该公司通过首次公开募股（IPO）成为一家上市公司，筹集了 1.16 亿美元。

2014 年 6 月，该公司以高达 1.56 亿美元的价格收购了 Precision Genome Engineering Inc.。

2017 年 11 月，Celgene（现为 Bristol-Myers Squibb，BMS）宣布与 bluebird bio 合作开发 bb2121 抗 BCMA CAR-T 细胞疗法。2020年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）向 BMS 和 bluebird bio 提交的 idecabtagene vicleucel（ide-cel）用于治疗经过大量治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤患者的上市申请发出拒绝受理信函。2020年9月，FDA 接受了 bluebird 提交的 ide-cel 上市申请，并将 PDUFA 的目标日期定为2021年3月27日。ide-cel 在2021年3月31日前获美国批准，是 Bristol Myers Squibb 在2019年收购 Celgene 时发行的附条件价值权（CVR）剩余里程碑之一。ide-cel 是一种 BCMA 靶向的基因改造自体 CAR-T 细胞免疫疗法。

2018 年 8 月，该公司宣布与 Regeneron Pharmaceuticals 合作，发现、开发和商业化新的癌症细胞疗法。

2021 年 10 月 8 日，bluebird bio, Inc. 宣布即将分拆一家新的上市公司 2seventy bio，该公司将专注于肿瘤学，并于 2021 年 11 月 4 日正式成立。bluebird bio 的公司文件宣布，他们已任命 Najoh Tita-Reid 和 Sarah Glickman 为 bluebird bio 董事会成员。Glickman 女士将成为 2seventy bio 董事会成员，并将在新安排生效后辞去 bluebird bio 董事会职务。

2022 年和 2024 年，bluebird bio 经历两轮大规模裁员，分别裁员 30% 和 25%。截至 2024 年 9 月，该公司估计有 281 名员工。

2025年2月21日，基因疗法开发商 bluebird bio (NASDAQ:BLUE) 周五下跌超 40%，此前该公司宣布计划成为一家私人控股的生物技术公司，这是与私募股权公司 Carlyle Group (NASDAQ:CG) 和 SK Capital Partners 达成的并购协议的一部分。 根据交易条款，bluebird (NASDAQ:BLUE) 股东将有权获得每股 3.00 美元的现金，并根据或有价值权获得每股 6.84 美元的额外现金支付。作为协议的一部分，Carlyle Group (NASDAQ:CG) 和 SK Capital 还将向 bluebird (NASDAQ:BLUE) 提供主要资本，以扩大其针对镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良的基因疗法的商业范围。

2025年3月31日，bluebird bio (纳斯达克股票代码：BLUE) 表示，它已收到 Ayrmid Pharma 的主动收购要约，收购价格远高于私募股权公司凯雷集团 (CG) 和 SK Capital Partners 在 2 月份达成的私有化交易。 细胞疗法开发商 Gamida Cell (OTC:GMDAQ) 的母公司 Ayrmid 的出价是每股 4.50 美元的预付现金以及每股 6.84 美元的一次性或有价值权，在实现净销售额里程碑时支付。这对 Bluebird Bio 的估值约为 4500 万美元。 相比之下，凯雷/SK 资本的 CVR 值相同，但预付现金仅为每股 3 美元，交易价值约为 3,000 万美元。

2025年5月14日，蓝鸟生物宣布与凯雷集团 (CG) 和 SK Capital 达成修订协议。根据修订后的协议，蓝鸟生物 (NASDAQ: BLUE) 持有人可以选择获得每股 3 美元现金的原始报价加上每股 6.84 美元的或有价值权，或者他们可以选择每股 5 美元现金一次性买断。

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