Actio Biosciences, Inc.创立于2021年，总部位于美国加州San Diego，Actio Biosciences是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用创新的遗传学和精准医疗方法开发针对罕见病和常见病中共同潜在生物学特征的新型疗法。
Actio Biosciences, Inc.美股百科
Actio Biosciences 是一家临床阶段公司，利用精准医疗的进步，开发针对罕见病和常见病中共有基因的新型疗法，将有意义的药物从一种药物扩展到多种药物。Actio Biosciences 由遗传学和药物研发领域的领军人物指导，并得到顶级医疗保健投资者的支持。
Actio 运用其在遗传学、药物研发和数据科学方面的专业知识，致力于寻找能够最大限度降低生物和技术风险的项目，从而简化药物开发流程，并带来疗效卓越、靶向精准的疗法。Actio 正在推进两个领先的罕见病项目——ABS-0871 和 ABS-1230——这两个项目分别具有治疗 2C 型腓骨肌萎缩症 (CMT2C) 和 KCNT1 相关癫痫的同类首创潜力。
ABS-1230 是一种有望成为同类首创的口服、选择性小分子 KCNT1 抑制剂，用于治疗 KCNT1 相关癫痫——这是一种罕见且常常致命的儿科癫痫性脑病，在美国的患病人数约为 2,500 人。在临床前研究中，ABS-1230 已被证实能够抑制所有已知的 KCNT1 基因致病性突变，使其具备广泛适用于 KCNT1 阳性癫痫患者的潜力。
Actio 计划于 2025 年下半年启动 ABS-1230 的一期临床试验健康志愿者部分，并计划于 2026 年初扩展至 KCNT1 相关癫痫患者的概念验证性一期b期研究。ABS-1230 最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“罕见儿科疾病”认定及“孤儿药”资格。
ABS-0871 是一种有望成为同类首创的口服小分子 TRPV4 抑制剂，用于治疗 CMT2C（一种罕见的遗传性疾病，影响运动和感觉功能），该病在美国的患病人数约为 2,500 人。在新构建的、具有疾病相关性的 CMT2C 罕见病模型中进行的临床前评估显示，与未治疗对照组相比，ABS-0871 显著改善了运动功能和活动能力。由于其作用机制靶向 TRPV4，ABS-0871 也可能在治疗膀胱过度活动症方面具有潜在疗效。
Actio 目前正在推进 ABS-0871 在一期临床试验中的健康志愿者部分，并计划于 2026 年扩展至 TRPV4 阳性的 CMT2C 患者的一期b期研究。ABS-0871 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“罕见儿科药物”、“孤儿药”及“快速通道”资格认定。
Actio Biosciences, Inc.融资百科
2023年9月，Actio Biosciences, Inc.完成Canaan Partners和Droia Ventures领投的5500万美元A轮融资，EcoR1 Capital、Euclidean Capital和Deerfield Management跟投。
2025年6月，Actio Biosciences, Inc.完成Deerfield Management和Regeneron Ventures领投的6600万美元B轮融资，EcoR1 Capital、Euclidean Capital和Deerfield Management跟投。
Actio Biosciences, Inc.美股投资
参考资料：公司官网
非上市公司，等待Actio Biosciences, Inc. IPO上市。
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