罕见病基因疗法公司:Spark Therapeutics(ONCE)

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摘要

Spark Therapeutics, Inc.(NASDAQ:ONCE)公司成立于2013年,总部设在宾夕法尼亚州费城,全职雇员47人,是一家专注于遗传疾病基因治疗产品开发的生物制药公司。

Spark Therapeutics, Inc.(NASDAQ:ONCE)公司成立于2013年,总部设在宾夕法尼亚州费城,全职雇员47人,是一家专注于遗传疾病基因治疗产品开发的生物制药公司。

罕见病基因疗法公司:Spark Therapeutics(ONCE)

Spark Therapeutics(ONCE)美股百科:

Spark Therapeutics官网信息显示,其是基因治疗领域的领导者,寻求通过开发one-time, life-altering的治疗方法,来延长衰弱性遗传疾病患者生命和改善其生活治疗。ONCE的产品具有持久的疗效,可以极大的改善患者的生活质量,是现有的其他的疗法/产品无法做到的。

Spark Therapeutics最初是研究罕见病特效孤儿药的公司,且已经有非常有前途的临床候选产品 - SPK-RPE65:一种用于治疗遗传性视网膜营养不良(非伴性或常染色体隐性遗传或基因突变引起的致盲症)的基因治疗产品,目前处于III期临床试验阶段。其他候选产品,如SPK-CHM,用于脉络膜的治疗。此外,公司还有多款处于临床前阶段的产品,用于治疗血友病A、神经退行性疾病以及针对罕见的致盲条件引起的失明的治疗。

此外,Spark Therapeutics还和全球制药龙头辉瑞公司在合作开发血友病B的基因治疗产品 - SPK-FIX,目前两家公司在产品开发及商业化应用方面已经达成一致意见。

Spark Therapeutics(ONCE)美股投资:

Spark Therapeutics于2015-01-30登陆纳斯达克,股票代码:ONCE,发行700万股,发行价23美元/股,经过3个月的交易,在2015-5-21盘后股价已经累计上涨200%达到$69美元/股。

Spark Therapeutics唯一较为有把握的产品SPK-RPE65(遗传性or基因突变引起的失明症治疗)预计将于2015下半年出结果,目前市场对其产品预期是比较乐观的,将成为今年的最大看点。另外,其血友病治疗产品SPK-FIX等,将成为公司未来看点。

  • 参考资料:
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百科==美股百科==机构==前10大股东==
官网==公司官网==分析==财报及其他==

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