英国基因疗法公司:Nightstar Therapeutics(NITE)

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夜星疗法公司 Nightstar Therapeutics plc(NASDAQ:NITE)创立于2013年,总部位于英国伦敦,全职雇员23人(8/31/2017),是一家临床阶段的基因疗法公司,专注于开发和商业化新型和潜在的治疗性一次性视网膜基因治疗方案,用于患有罕见遗传性视网膜疾病的患者(导致失明),目前还没有已批准的治疗方法。

Nightstar Therapeutics(NITE)美股百科:

Nightstar Therapeutics主要候选产品是视网膜基因治疗产品——NSR-REP1,正在开发用于治疗脉络膜(CHM,choroideremia),一种罕见的,退行性的X连锁遗传性视网膜病变,主要影响由CHM基因突变引起的男性。目前,Nightstar Therapeutics正在美国,欧洲和加拿大的多个临床点进行一项名为NIGHT Study的前瞻性研究,计划在2018年上半年启动第三期登记临床研究,即STAR Study,针对NSR-REP1用于治疗CHM。目前,NSR-REP1已被美国食品药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)授予治疗CHM的孤儿药物名称。

Nightstar Therapeutics还开发NSR-RPGR——用于治疗X-连锁性视网膜色素变性(XLRP),这是一种以RPGR基因突变为特征的遗传性X连锁隐性视网膜疾病,从而导致缺乏蛋白质转运和光感受细胞丧失(眼睛中的特殊细胞将光转化为视觉信号)。NSR-RPGR目前正处于治疗XLRP的I/II期临床试验阶段。计划在2018年底之前在多个临床站点启动natural history trial试验。

Nightstar Therapeutics还开发NSR-BEST1基因疗法产品,用于治疗Best黄斑状黄斑营养不良症,目前正在临床前阶段。

Nightstar Therapeutics(NITE)美股投资:

Nightstar Therapeutics plc(NASDAQ:NITE)于9/28/2017和Deciphera Pharmaceuticals一起IPO登陆纳斯达克,均有不俗表现,公司发行价14美元,发行536万股,募资7504万美元,股票代码:NITE。

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