临床阶段生物科技公司:Stealth BioTherapeutics(MITO)

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临床阶段生物科技公司:Stealth BioTherapeutics(MITO)

Stealth BioTherapeutics Corp.(NASDAQ:MITO)创立于2006年,总部位于美国马萨诸塞州 Newton,全职雇员57人(12/31/2018),是一家临床阶段生物科技公司,专注于涉及线粒体功能障碍的疾病的新疗法的发现、开发和商业化,旗下全资子公司包括:特拉华州公司Stealth BioTherapeutics, Inc.、香港Stealth BioTherapeutics (HK) Limited、中国Stealth BioTherapeutics (Shanghai) Limited。

临床阶段生物科技公司:Stealth BioTherapeutics(MITO)

Stealth BioTherapeutics(MITO)美股百科:

线粒体几乎存在于身体的每个细胞中,是身体能量产生的主要来源,对正常器官功能至关重要。功能失调的线粒体是许多罕见的遗传性疾病的特征,统称为原发性线粒体疾病,并且还涉及许多常见的与年龄相关的疾病。Stealth BioTherapeutics公司相信其主要候选产品elamipretide有可能治疗罕见的遗传和常见的与年龄相关的线粒体疾病。Stealth BioTherapeutics公司的使命是成为线粒体医学的领导者,公司组建了一支经验丰富的管理团队,董事会和科学顾问团队,帮助其实现这一使命。

Stealth BioTherapeutics主要专注于发现、研发与线粒体功能失调相关的疾病的新型首创疗法。Elamipretide为其主要候选产品。

Stealth BioTherapeutics公司研发的Elamipretide的奇妙化合物在原发性线粒体肌病、心力衰竭、干性老年黄斑变性、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症、急性肾损伤、异色性虹膜睫状体炎、Leber遗传性视神经病变等一系列适应症中也都显示出良好效果,相关成果已发表在近100篇学术期刊上,同时已被美国FDA批准多个适应症进入临床试验。

Stealth BioTherapeutics正在研究以下适应症中的elamipretide:

  1. 原发性线粒体肌病(Primary mitochondrial myopathy)——特点是衰弱的骨骼肌无力,运动不耐受和疲劳,公司认为这影响了美国估计有40,000名患者。美国食品药品管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)、或中国国家医药产品协会(NMPA)均未有已批准的治疗该适应症的疗法。Stealth BioTherapeutics已收到FDA的Fast Track(快速审批)和Orphan Drug(孤儿药)指定,用于开发该适应症中的elamipretide。公司正在北美和欧洲进行第 III 阶段关键试验,并期望在2019年底之前获得该试验的数据。
  2. Barth综合征——以心肌无力,心肌病,中性粒细胞减少或白细胞计数低(可能导致感染风险增加),骨骼肌无力,生长迟缓,疲劳和不同程度的身体残疾为特征。据估计,在美国,该病的发病率在30万分之1到40万分之1之间,该病在全球约有200名生存患者。FDA,EMA或NMPA未批准用于治疗Barth的疗法。 Stealth BioTherapeutics已收到FDA的Fast Track和Orphan Drug指定,用于开发该适应症中的elamipretide。2018年12月,公司完成了Barth患者的 II/III 期临床试验的安慰剂对照实验。公司计划在2019年上半年与FDA会面,讨论潜在的新药申请(NDA)提交。
  3. Leber遗传性视神经病变(LHON)——特征是中央视力丧失。估计LHON在美国影响了大约10,000个人,其中估计有70%的人患有公司正在研究的基因突变G11778A。FDA或NMPA没有批准用于治疗LHON的疗法,EMA也只有一种批准的疗法。Stealth BioTherapeutics已收到FDA的Fast Track和Orphan Drug指定,用于开发该适应症中的elamipretide。公司在2018年上半年完成了 II 期临床试验的安慰剂对照实验。虽然试验没有达到其最佳矫正视力变化的主要终点,但观察到有利于elamipretide跨越多个终点的趋势。计划在2019年上半年与FDA会面,进行end-of-Phase 2会议。会后,公司计划向NMPA提交临床试验申请,以便将中国的临床试验地点纳入潜在的 III 期临床试验。
  4. 干性急性黄斑变性(干性AMD)——其特征是视力扭曲,视力低下视力下降,整体视力下降和视力模糊等症状,估计影响美国超过1000万人并且是导致视力模糊的主要原因。FDA,EMA或NMPA未有已批准用于治疗干性AMD的疗法。Stealth BioTherapeutics完成了玻璃疣(干性AMD的早期形式)和地理性萎缩(geographic atrophy,干性AMD的高级形式)患者的 I 期试验,其中公司观察到玻璃疣和地理位置的各种视觉功能参数相对于基线的统计学显着改善。公司于2018年11月获得了FDA的快速通道指定,用于为患有地理性萎缩的干性AMD患者开发elamipretide。公司计划在2019年第一季度开展一项 IIb 期临床试验,用于治疗地理性萎缩患者。

Stealth BioTherapeutics除了elamipretide的临床开发计划外,公司还计划评估SBT-20,这是公司的第二个临床阶段候选产品,用于治疗罕见疾病,如peripheral neuropathies(周围神经病)。

Stealth BioTherapeutics公司还正在开发SBT-272,一种用于罕见神经退行性疾病的临床前期候选产品。

Stealth BioTherapeutics(MITO)美股投资:

Stealth BioTherapeutics Corp.(NASDAQ:MITO)于12/28/2018递交IPO招股说明书,于2/15/2019 IPO登录纳斯达克,发行价12.00美元,发行620万股,募资7440万美元,Jefferies/ Evercore ISI/ BMO Capital Markets承销。

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百科==美股百科==机构==前10大股东==
官网==公司官网==分析==财报及其他==

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