新股上市:临床阶段基因疗法公司AVROBIO, Inc.(AVRO)

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AVROBIO, Inc.(NASDAQ:AVRO)创立于2015年11月,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,全职雇员34人(6/1/2018),是一家 II 期临床阶段的基因疗法公司,专注于开发具有潜在治疗功能的基于体外慢病毒的基因疗法,以使用单一疗法治疗罕见疾病。

新股上市:临床阶段基因疗法公司AVROBIO, Inc.(AVRO)

AVROBIO, Inc.(AVRO)美股百科:

AVROBIO公司的基因疗法采用从患者提取的造血干细胞,然后用慢病毒载体进行修饰,以插入在目标疾病中有缺陷的基因的功能性拷贝。公司相信,我们的方法将来自患者的干细胞转化为治疗产品,可能为门诊病人提供一系列治疗效果。

AVROBIO最初的重点是一组罕见的遗传性疾病,称为溶酶体贮积症,目前主要通过酶替代疗法(ERT)进行治疗。这些溶酶体贮积病具有良好的生物学认知,确定的、可甄别的患者人群,并且拥有巨大的市场机会,2017年全球销售额约为40亿美元。

AVROBIO最初的产品线包括四种基于慢病毒的基因疗法,包括用于治疗法布里病(Fabry disease)的AVR-RD-01,用于治疗戈谢病(Gaucher disease)的AVR-RD-02,用于治疗庞贝病(Pompe disease)的AVR-RD-03和 用于治疗胱氨酸病(cystinosis)的AVR-RD-04。

AVR-RD-01目前正在由研究者发起的 I 期临床试验和公司赞助的 II 期临床试验中进行评估,以评估安全性和毒理性以及初步疗效。 此外,AVR-RD-02和AVR-RD-04的 II 期临床试验正在计划中,AVROBIO预计2019年患者将获得进药。

AVR-RD-01正在进行的 I 期临床试验中的头两名患者已服药,该临床试验的主要目标是评估AVR-RD-01的安全性和毒理性。在该试验中,安全性和毒理性通过临床上显着的异常生命体征和实验室结果的频率以及治疗相关不良事件的频率来测量。该临床试验的次要目标是获得与基线相比通过α-半乳糖苷酶酶活性评估的AVR-RD-01治疗的初步效力信号。该临床试验正在进行中,预计最多有6名接受过ERT治疗的法布瑞病患者注册。AVROBIO相信该试验的初步结果支持了AVR-RD-01长时间驱动酶活性的潜力。

2018年6月7日,AVROBIO在公司赞助的AVR-RD-01 II 期临床试验中给第一名患者注射了药物。该临床试验的主要目的是评估安全性和有效性,通过多种指标测量,如多种组织中的globotriaosylceramide水平,器官功能,胃肠道症状和疼痛以及生活质量。该试验的注册正在进行中,预计将有12名未接受治疗的法布瑞病患者入组。

在第三方正在进行的罕见疾病如β地中海贫血,ALD和ADA-SCID的临床试验中,观察到基于慢病毒的基因治疗具有良好的耐受性。迄今为止,已有超过200名患者在第三方的罕见疾病临床试验中接受基于慢病毒的基因治疗。

新股上市:临床阶段基因疗法公司AVROBIO, Inc.(AVRO)

AVROBIO产品线及临床阶段

AVROBIO, Inc.(AVRO)美股投资:

AVROBIO, Inc.(NASDAQ:AVRO)于5/25/2018递交IPO招股说明书,于6/21/2018 IPO登陆纳斯达克,计划发行价16.00-18.00美元,实际发行价19美元,发行5,247,958股,募资不超过$99,711,202美元。

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