ADARx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ADRX)成立于2019年，总部位于美国加州San Diego，全职雇员100人，是一家处于后期临床阶段的生物技术公司，致力于开发旨在治疗多种疾病的下一代 siRNA 疗法（小干扰 RNA 疗法）；目标是通过高选择性的 RNA 靶向疗法来调控特定致病因子的表达，从而为那些有着迫切未满足医疗需求的患者提供能改变生活的治疗方案。
#ADARx Pharmaceuticals
ADARx Pharmaceuticals, Inc.(ADRX)美股百科
ADARx Pharmaceuticals 是一家生物技术公司，致力于开发旨在实现深度、持久且具有选择性的基因沉默的下一代小干扰 RNA (siRNA) 药物。ADARx 拥有专有的信使 RNA 沉默技术（Messenger RNA Silencing Technology， MST）平台，通过优化 siRNA 序列和化学结构来提升药物效力和持久性；同时，其细胞靶向递送（Cell Targeted Delivery，CTD）平台实现了向肝脏及肝外组织（包括脂肪组织和神经元）的靶向递送。
ADARx Pharmaceuticals 的全资管线涵盖三个临床阶段项目：
- agazisiran (CFB)，针对补体介导疾病；
- onvuzosiran (PKK)，针对遗传性血管性水肿（已获 FDA 快速通道和孤儿药资格认定）；以及
- ADX-626 (FXI)，用于继发性卒中预防。
三个临床阶段的候选药物均靶向肝脏组织，目前正针对补体介导疾病、遗传性血管性水肿和血栓性疾病进行评估。
此外，ADARx 公司还有两个处于临床前后期阶段的项目：针对肥胖症的 ADX-077，以及针对神经退行性疾病（靶向神经元中的 APP）的 ADX-199。
ADARx Pharmaceuticals 已在多个项目中展现出临床一致性，实现了强效且持久的靶点基因沉默，从而支持低频给药方案（例如每季度或每半年一次）。 除核心项目外，ADARx 正将业务拓展至小胶质细胞、骨骼肌、心肌及眼部组织等更多组织类型，并积极推进双特异性 siRNA 的设计开发。
与艾伯维（AbbVie）达成的一项处于发现阶段的合作，为 ADARx 平台注入了非稀释性资金并提供了有力验证，使 ADARx 能够扩大跨多个治疗领域的管线开发规模。
截至2026年6月30日的12个月，ADARx Pharmaceuticals, Inc. 录得600万美元的合作收入。
ADARx Pharmaceuticals, Inc.(ADRX)融资百科
2020年8月4日，ADARx Pharmaceuticals 完成500万美元种子轮融资。
2020年11月12日，ADARx Pharmaceuticals 完成600万美元A轮融资。
2021年9月8日，ADARx Pharmaceuticals 完成 OrbiMed 和 SR One 领投的7500万美元B轮融资， Lilly Asia Ventures 和 Sirona Capital 跟投。
2023年1月20日，ADARx Pharmaceuticals 完成 Ascenta Capital 领投的4600万美元B+轮融资，OrbiMed、SR One、Lilly Asia Ventures 和 Sirona Capital 跟投。
2023年8月9日，ADARx Pharmaceuticals 完成 Bain Capital Life Sciences 和 TCG Crossover 领投的2亿美金C轮融资，OrbiMed、BlackRock、T. Rowe Price、Invus、Cormorant Asset Management等跟投。
2025年2月1日，ADARx Pharmaceuticals 获得 LG Technology Ventures 独家风险投资资金。
ADARx Pharmaceuticals, Inc.(ADRX)美股投资
2026年9月4日，处于临床三期阶段的生物科技公司 ADARx Pharmaceuticals 于周五向美国证券交易委员会（SEC）提交了首次公开募股（IPO）申请，计划筹资至多 1 亿美元。公司计划在纳斯达克上市，股票代码为ADRX。摩根大通（J.P. Morgan）、摩根士丹利（Morgan Stanley）、TD Cowen、瑞银投资银行（UBS Investment Bank）和LifeSci Capital担任此次发行的联席账簿管理人。目前尚未披露定价条款。
参考资料：
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ADARx Pharmaceuticals 致力于开发旨在治疗多种疾病的下一代 siRNA 疗法，专注于推进并拓展其候选药物管线，这些候选药物具有高效、高选择性和长效的特点，涵盖了三个处于临床阶段的项目和两个处于临床前后期阶段的项目。ADARx Pharmaceuticals 的目标是通过高选择性的 RNA 靶向疗法来调控特定致病因子的表达，从而为那些有着迫切未满足医疗需求的患者提供能改变生活的治疗方案。公司致力于打造一家领先的下一代 siRNA 疗法公司。siRNA（即小干扰 RNA）疗法代表了精准医疗领域的重大进步，它能够在基因层面（针对 mRNA 或 RNA）应对疾病，同时避免对患者基因组（DNA）造成永久性改变。