临床阶段生物制药公司：Scholar Rock Holding Corp.(SRRK)

Scholar Rock Holding Corporation(NASDAQ:SRRK)成立于 2012 年，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职高手289人，是一家生物制药公司，致力于改善患有脊髓性肌萎缩症（SMA）以及其他罕见、严重且致残性神经肌肉疾病的儿童及成人的生活。

#Scholar Rock Holding

Scholar Rock Holding Corp.(SRRK)美股百科

Scholar Rock 植根于哈佛医学院及波士顿儿童医院研究人员所开创的先锋科学成果。自成立以来，公司始终致力于拓展这项研究，旨在造福饱受重疾困扰的患者。

Scholar Rock 深耕于这样一个领域：尽管疾病背后的生物学机制已然明晰，但相关的治疗需求却往往未能得到充分满足。Scholar Rock 开发出了一种极具变革性的疗法，能够精准且选择性地靶向蛋白质生长因子，从而在其体内被激活之前便加以干预。凭借这一独特的治疗策略，Scholar Rock 的在研药物有望克服传统疗法所面临的挑战——即在治疗某些复杂疾病时，往往缺乏必要的选择性。

Scholar Rock 公司对转化生长因子β（TGFβ）超家族中生长因子激活分子机制的创新性理解，推动其开发出一套专有技术平台。该平台主要用于开发单克隆抗体，可在局部范围内选择性靶向生长因子的前体形式或潜伏形式。

Scholar Rock 公司正在开发 Apitegromab。该药物是一种肌生成抑制素激活抑制剂，目前正处于 II 期临床试验阶段，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。

此外，Scholar Rock 还在开发 SRK-439，这是一种靶向肌生成抑制素前体或潜伏形式的抗体，目前正处于 I 期临床试验阶段，用于治疗罕见、严重且会造成显著功能障碍的神经肌肉疾病患者；SRK-181，一种已具备进入 II 期临床试验条件的在研潜伏型 TGFβ1 抑制剂，用于治疗对抗 PD-(L)1 抗体疗法产生耐药性的实体瘤患者。

Scholar Rock 公司还拥有多项处于临床前开发阶段的产品，包括：

• SRK-373：一种潜伏型 TGFβ1 亚型的选择性抑制剂，可在纤维化细胞外基质中选择性发挥作用，拟用于治疗纤维化疾病；
• SRK-256：一种 RGMc 抑制剂。RGMc 又称 hemojuvelin，SRK-256 拟用于治疗铁限制性贫血。

Scholar Rock Holding Corporation 还在推进一系列研发项目，重点面向罕见、严重且会造成显著功能障碍的神经肌肉疾病患者。

Scholar Rock Holding Corp.(SRRK)美股投资

Scholar Rock Holding Corporation(NASDAQ:SRRK)于4/27/2018递交IPO招股说明书，计划于5/24/2018 IPO登陆纳斯达克，发行价14.00美元，发现536万股，募资7504万美元。

参考资料：

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Michael.Y，1982 年生，2004 年毕业于上海财经大学。自毕业以来，他长期投身自媒体与内容创作领域，同时深耕全球宏观经济、科技创新与金融市场研究。

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