临床前阶段生物制药公司:NeuBase Therapeutics, Inc.(NBSE)

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八月 16, 202004:00:23 评论 282 621字阅读2分4秒
临床前阶段生物制药公司:NeuBase Therapeutics, Inc.(NBSE)

NeuBase Therapeutics, Inc.(NASDAQ:NBSE)创立于2009年,总部位于美国宾夕法尼亚州匹兹堡,全职雇员9人,是一家临床前阶段生物制药公司,致力于开发治疗突变基因引起的罕见遗传疾病和癌症的疗法。

临床前阶段生物制药公司:NeuBase Therapeutics, Inc.(NBSE)

NeuBase Therapeutics, Inc.(NBSE)美股百科:

NeuBase Therapeutics公司通过其灵活,高度特异性的合成反义寡核苷酸,正在开发下一代基因沉默疗法。

专有的NeuBase肽核酸反义寡核苷酸(PATrOL™)平台可快速开发靶向药物,从而为亿万受罕见遗传病影响的人增加了治疗机会,其中包括哪些只能通过进入二级RNA结构来治疗的疾病。通过使用PATrOL技术,NeuBase旨在首先解决罕见的遗传性神经系统疾病。

NeuBase Therapeutics公司专有的肽-核酸反义寡核苷酸(PATrOL)平台致力于解决亨廷顿氏病(HD)和强直性营养不良以及其他遗传疾病。候选产品包括:

  • 主要计划NT0100,这是一种支持PATrOL的治疗性计划,用于全身给药,靶向HD信使核糖核酸(mRNA)中的突变体扩展;
  • NT0200,一种具有PATrOL功能的治疗程序,用于全身给药,以靶向治疗1型强直性肌营养不良症疾病mRNA中的突变体。

NeuBase Therapeutics, Inc.(NBSE)美股投资:

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