基因药物公司:Homology Medicines, Inc.(FIXX)

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同源药物公司Homology Medicines, Inc.(NASDAQ:FIXX)创立于2015年,总部位于美国马萨诸塞州Bedford,全职雇员149人(3/31/2019),是一家基因药物公司,致力于通过治疗疾病的潜在病因,改善患有罕见遗传疾病的患者的生活,并满足重大未满足的医疗需求。

基因药物公司:Homology Medicines, Inc.(FIXX)

Homology Medicines, Inc.(FIXX)美股百科:

Homology Medicines公司是基于一项重要的发现,那就是——一组衍生自人类造血干细胞的新型腺相关病毒载体(AAVHSCs),用于通过基因治疗或通过利用无核酸酶基因编辑的人体天然DNA修复同源重组过程来精确有效地提供体内基因药物。Homology Medicines的技术平台为当前的基因编辑和基因治疗方法提供了实质性的优势,并有可能开发一次性治愈性疗法。

Homology Medicines, Inc.(FIXX)技术&产品百科:

一、技术平台

1、Gene Editing(基因编译 or 基因编辑)

Homology Medicines的基因编辑方法利用自然发生的同源重组过程,这是细胞用于确保高度精确的DNA修复的自然生物机制。 通过基因编辑,一个人的DNA被永久纠正,因此这种方法可能是治愈性的,包括快速分裂细胞(例如造血CD34 +细胞和小儿肝细胞)。

因为Homology Medicines的AAVHSC基于同源重组的天然DNA修复过程,所以其方法不需要用基因切割核酸酶,因此可以称之为基因校正(gene correction)的基因编辑方法,是通过用全功能拷贝替换基因组中完整的患病基因或除了基因敲除之外精确修复个别突变。这使公司有可能解决绝大多数单基因疾病。

示意图:

基因药物公司:Homology Medicines, Inc.(FIXX)

2、Gene Therapy(基因治疗 or 基因疗法

Homology Medicines的基因治疗方法利用其专有的AAVHSC载体将功能性基因递送至存在缺失或突变基因的细胞。一旦递送,功能基因可使治疗性蛋白质表达。通过基因治疗,这些基因不会整合到基因组中,所以这种方法可以用于缓慢或非分裂细胞(例如成人肝脏或中枢神经系统)。

示意图:

基因药物公司:Homology Medicines, Inc.(FIXX)

Homology Medicines的基因治疗构建体包括基因的功能性拷贝和启动子序列,该启动子序列旨在使基因在细胞中启动并最终转录成表达治疗性蛋白质而不整合到基因组中。公司独特的载体在临床前研究(包括肝脏、中枢神经系统(CNS)、肌肉、骨骼、心脏和眼睛)中显示出对多种组织类型的显着全身性生物分布。这使其有可能解决广泛的单基因疾病。

3、Therapeutic Focus(产品&应用领域)

同源药物公司的基因药物平台有可能通过基因编辑或基因治疗来治疗和治疗各种遗传疾病。公司最初致力于治疗单基因疾病,或单一基因缺陷导致的疾病。目前,公司也在考虑重大未得到满足的医疗需求的疾病,并验证监管途径以尽快推出新的治疗方案。

产品线

基因药物公司:Homology Medicines, Inc.(FIXX)

Adult Phenylketonuria (PKU)——Homology Medicines公司最先进的候选药物,用于成人苯丙酮尿症(PKU)的基因疗法治疗(HMI-102)。PKU是由PAH基因突变导致的代谢罕见的先天性疾病。PKU导致酶苯丙氨酸羟化酶的功能丧失,苯丙氨酸羟化酶负责苯丙氨酸(Phe)的代谢,苯丙氨酸是专门从饮食中获得的氨基酸。如果不及时治疗,Phe的毒性水平会积聚在血液中,并导致进行性和严重的神经损伤。目前,没有已批准的针对PKU的基因疗法,据估计,美国有近15,000人患有此病,全球范围内患者约有5万人。

HMI-102是一种基因治疗候选物,旨在通过Homology Medicines专有的AAVHSCs向成人患者递送PAH基因的功能性拷贝,从而解决疾病的遗传病因,目前处于IND-enabling研究阶段。HMI-102获美国FDA批复为孤儿药。

Homology Medicines, Inc.(FIXX)美股投资:

同源药物公司Homology Medicines, Inc.(NASDAQ:FIXX)于3/2/2018递交IPO招股说明书,于3/28/2018 IPO登陆纳斯达克,发行价16.00美元,发行900万股,募资1.44亿美金,股票代码:FIXX。稍后上市的还有:iQiyiiBexUnum Therapeutics

  • 参考资料:
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