医学研究和药物开发公司:萨雷普塔治疗Sarepta Therapeutics(SRPT)

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萨雷普塔治疗公司(Sarepta疗法公司)Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT)创立于1980年,前称AVI BioPharma,于2012年7月改为现用名,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,全职雇员255人,是一家医学研究和药物开发公司,致力于发现和开发基于RNA的疗法、基因疗法和其他遗传医学方法,用于治疗罕见的神经肌肉疾病。

萨雷普塔治疗Sarepta Therapeutics, Inc.(SRPT)美股百科:

Sarepta Therapeutics, Inc.于1980年以AntiVirals之名注册成立,在上市前不久,公司将其名称从AntiVirals更名为AVI BioPharma,股票代码为AVII,并于2012年7月分别从AVI BioPharma更名为Sarepta Therapeutics,股票代码变更为:SRPT。

截至2018年,该公司有一种批准的药物。

  • 公司主要产品是Morpholino低聚物(吗啉代寡聚体,PMOs),合成核酸类似物,由James Summerton构思,由Summerton与Dwight Weller共同发明,最初以NeuGene Antisense的名称开发。由于吗啉代寡聚体可与RNA形成序列特异性双链复合物,因此它们适用于反义治疗。在一种应用中,翻译阻断,吗啉代寡聚体与已知致病基因产生的信使RNA结合,以防止其翻译成蛋白质。Morpholinos还可以作为剪接转换寡核苷酸,靶向前mRNA以改变剪接,从而引起成熟mRNA结构的变化(批准的药物eteplirsen的机制)。Morpholinos已被测试用于广泛的应用,包括预防血管成形术后的心脏再狭窄,冠状动脉旁路移植物的治疗,多囊肾病的治疗,药物代谢的重定向,治疗导致Duchenne肌营养不良症(DMD)的一些突变和抑制传染病。到目前为止,公司最大的临床和商业成功是治疗DMD。
  • Sarepta Therapeutics公司提供EXONDYS 51(Eteplirsen,商用阶段产品),一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的疾病改善疗法,这是一种由缺乏肌营养不良蛋白引起的罕见遗传性肌肉萎缩疾病。
  • 公司还提供Golodirsen,一种与肌营养不良蛋白pre-mRNA的外显子53结合的候选产物,其导致在具有基因突变的患者的mRNA加工期间排除或跳过外显子,所述基因突变适于外显子53跳跃。
  • Casimersen,使用磷酰二胺吗啉代寡聚物(PMO)化学和外显子跳跃技术来跳过DMD基因的外显子45。
  • SRP-5051,一种肽缀合的PMO,其与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合,导致在具有适合外显子51跳跃的基因突变的患者的mRNA加工期间排除外显子。

萨雷普塔治疗公司与Nationwide Children's Hospital建立了战略联盟,根据研究和许可选项协议推进微肌营养不良蛋白基因治疗计划,以及根据许可协议进行的Galgt2基因治疗计划;和Genethon合作研究和独家许可选项协议下推进微肌营养不良蛋白基因治疗计划。

Sarepta Therapeutics公司还与杜克大学签订了研究和许可选项协议,以促进肌肉营养不良的基因编辑CRISPR / Cas9技术;与Summit (Oxford) Ltd.达成合作和许可协议,将Summit的utrophin调制器产品中的产品商业化。

萨雷普塔治疗公司通过美国的专业分销商和专业药店网络以及国际分销商分销其产品。

萨雷普塔治疗Sarepta Therapeutics, Inc.(SRPT)美股投资:

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