基因组编辑公司:LogicBio Therapeutics(LOGC)

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LogicBio Therapeutics, Inc.(NASDAQ:LOGC)创立于2014年,总部位于美国马萨诸塞州Cambridge,全职雇员20人(7/30/2018),是一家基因组编辑公司,专注于开发药物,使用我们的专有技术平台GeneRide,为患有严重未满足医疗需求的患者持久治疗罕见疾病。

LogicBio Therapeutics(LOGC)美股百科:

LogicBio Therapeutics公司的GeneRide技术旨在将矫正基因精确整合到患者的基因组中,以提供稳定的治疗效果。因为GeneRide被设计为具有这种持久的治疗效果,所以我们最初针对儿科患者的罕见肝脏疾病,其中在不可逆的疾病病理发生之前在患者的早期提供治疗是至关重要的。

LogicBio Therapeutics已经在许多疾病的动物模型中证明了公司的治疗平台的概念证明,并且正在关注其主要候选产品LB-001的开发——用于治疗甲基丙二酸血症(MMA),这是一种遗传性、危及生命的疾病。

GeneRide是LogicBio Therapeutics的基因组编辑技术,利用同源重组(HR)_一种自然发生的DNA修复过程,维持基因组的保真度。公司认为,通过使用HR,GeneRide将使其可以将治疗基因(称为转基因(transgenes))插入特定的靶基因组位置,而不使用外源核酸酶(外源核酸酶是用于切割DNA的酶)。GeneRide定向转基因整合被设计为利用这些靶向位置的内源启动子来驱动高水平的组织特异性基因表达,而没有与使用外源启动子相关的有害问题。

LogicBio Therapeutics利用斯坦福大学和德克萨斯大学授权的某些核心技术开发了GeneRide。

基于GeneRide技术,LogicBio Therapeutics正在开发我们的主要候选产品LB-001来治疗MMA(甲基丙二酸血症)。公司期望在2019年底之前提交IND(新药申请)并启动LB-001的 I/II 期临床试验。公司相信,在遗传性肝病(如MMA)中获得概念的临床证据将验证其平台技术,包括其在其他器官和疾病中的潜在应用。

除了MMA,LogicBio Therapeutics已经证明了其平台在血友病B,α-1-抗胰蛋白酶缺乏症(A1ATD)和Crigler-Najjar综合症动物疾病模型中的概念证明。公司期望从这些遗传性疾病中选择未来的候选产品或者通过靶向最初的肝脏、亦或通过靶向中枢神经系统或肌肉来选择候产品。

LogicBio Therapeutics(LOGC)美股投资:

LogicBio Therapeutics, Inc.(NASDAQ:LOGC)于9/25/2018 递交IPO招股说明书,计划于10/19/2018 IPO登陆纳斯达克,发行价12.00-14.00美元,发行577万股,募资不超过$92,897,000.00美元,Jefferies/ Barclays/ William Blair承销。

  • 参考资料:
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百科==美股百科==机构==前10大股东==
官网==公司官网==分析==财报及其他==

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