Agios Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:AGIO)于2007年由Lewis Cantley、Tak Mak和Craig Thompson创立，2013年7月IPO登陆纳斯达克，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员539人，是一家生物制药公司，在美国从事细胞代谢领域药物的发现与开发工作。
Agios Pharmaceuticals(AGIO)美股百科
Agios Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，正致力于开创针对罕见病的疗法，近期重点是开发治疗溶血性贫血的疗法。公司首款获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的罕见病疗法，用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成年溶血性贫血患者。
Agios Pharmaceuticals, Inc. 核心产品包括 PYRUKYND (mitapivat)，这是一种丙酮酸激酶（PK，包括野生型和突变型）激活剂，用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症（PK 缺乏症）的成年溶血性贫血患者。
Agios Pharmaceuticals, Inc. 的 PYRUKYND 目前正处于针对镰状细胞病的 III 期临床试验阶段，同时也用于治疗儿童丙酮酸激酶（PK）缺乏症；公司还有 AQVESME，用于治疗非输血依赖型及输血依赖型的成人 α-地中海贫血或 β-地中海贫血患者。
此外，该公司还开发了tebapivat（一种PK激活剂，用于治疗低危骨髓增生异常综合征和镰状细胞病）、AG-181（一种苯丙氨酸羟化酶稳定剂，用于治疗苯丙酮尿症）以及AG-236（一种从Alnylam公司引进的siRNA，靶向跨膜丝氨酸蛋白酶6 [TMPRSS6] 基因，用于治疗真性红细胞增多症）。
Agios Pharmaceuticals(AGIO)历史百科
2008年：Agios Pharmaceuticals 在美国马萨诸塞州 Cambridge 成立，致力于研究细胞代谢机制，开发针对代谢异常相关疾病的创新疗法。
2010年：Agios Pharmaceuticals 公司与 Celgene Corporation 达成战略合作，共同研发针对癌细胞代谢异常的新型抗癌药物。
2011年：Agios Pharmaceuticals 公司完成7800万美元C轮融资，为新药研发和临床项目提供资金支持。
2011年：Agios Pharmaceuticals 公司将研发范围从肿瘤疾病扩展至罕见遗传性代谢疾病，开始探索细胞代谢技术在其他疾病领域的应用。
2013年： 公司启动 IDHIFA（enasidenib）的首次人体临床试验，推动 IDH 靶向药物进入临床开发阶段。
2013年： Agios Pharmaceuticals 完成首次公开募股（IPO），在纳斯达克证券交易所上市，股票代码为 AGIO。
2014年： 公司启动 TIBSOVO（ivosidenib）的首次临床试验，进一步扩展 IDH 靶向药物研发管线。
2014年： 公司启动 mitapivat 的首次临床研究，并公布初步临床数据，开始验证丙酮酸激酶激活剂治疗血液疾病的可行性。
2015年： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予 mitapivat 治疗丙酮酸激酶缺乏症（PK Deficiency）的孤儿药资格。
2015年： Agios Pharmaceuticals 公司启动 mitapivat 的 DRIVE PK II期临床试验，研究其治疗不依赖输血的成年丙酮酸激酶缺乏症患者的疗效。
2016年： 公司首次公布 mitapivat 的 DRIVE PK II期临床试验结果。
2016年： Agios Pharmaceuticals 公司向美国 FDA 提交 IDHIFA（enasidenib）的新药上市申请。
2017年： IDHIFA（enasidenib）获得美国 FDA 批准，成为公司首款获批上市的药物，用于治疗特定 IDH2 基因突变的急性髓系白血病患者。
2017年： Agios Pharmaceuticals 公司向美国 FDA 提交 TIBSOVO（ivosidenib）的新药上市申请。
2018年： TIBSOVO（ivosidenib）获得美国 FDA 批准，成为公司第二款获批的癌症靶向治疗药物。
2018年： Agios Pharmaceuticals 公司启动 mitapivat 治疗丙酮酸激酶缺乏症的两项全球关键性临床试验 ACTIVATE 和 ACTIVATE-T，分别面向不同输血需求的患者群体。
2019年： 公司通过临床研究初步验证 mitapivat 治疗非输血依赖型地中海贫血的可行性。
2020年： Agios Pharmaceuticals 公司通过临床研究初步验证 mitapivat 治疗镰状细胞病的潜在疗效。
2020年： 公司启动新一代丙酮酸激酶激活剂 AG-946 的首次人体临床试验，进一步丰富罕见血液疾病研发管线。
2020年： 美国 FDA 授予 mitapivat 治疗地中海贫血和镰状细胞病的孤儿药资格；欧洲药品管理局（EMA）也授予该药治疗丙酮酸激酶缺乏症的孤儿药资格。
2020年： Royalty Pharma 以2.55亿美元收购 Agios 持有的 IDHIFA 全球净销售额相关特许权使用费及尚未支付的监管里程碑付款权益。
2020年： Agios Pharmaceuticals 公司宣布与法国制药企业 Servier 达成交易协议，以最高20亿美元及后续特许权使用费为对价出售肿瘤业务，决定全面转向罕见疾病药物研发。
2021年： Agios Pharmaceuticals 公司正式完成向 Servier 出售肿瘤业务的交易，退出原有肿瘤药物业务，集中资源开发罕见遗传性血液疾病治疗药物。
2022年： 公司首款罕见疾病治疗药物 PYRUKYND（mitapivat）先后获得美国、欧盟和英国监管机构批准上市，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症。
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