福泰制药公司Vertex Pharmaceuticals Incorporated(NASDAQ:VRTX)创立于1989年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，全职雇员6,400人，是一家在美国、欧洲及全球范围内运营的生物技术公司。
福泰制药公司Vertex Pharmaceuticals(VRTX)美股百科
Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家美国生物制药公司，是最早明确采用理性药物设计策略，而非组合化学策略的生物技术公司之一。Vertex Pharmaceuticals 拥有三处研究设施，分别位于美国加利福尼亚州 San Diego，以及英国英格兰 Oxfordshire 的 Milton Park。
Vertex Pharmaceuticals 专注于囊性纤维化（CF）、镰状细胞病（SCD）、输血依赖型 β 地中海贫血（TDT）和急性疼痛等专科市场，为严重疾病患者提供具有变革性的药物。
Vertex Pharmaceuticals 公司销售 TRIKAFTA/KAFTRIO，用于治疗 2 岁及以上、至少携带一个 F508del 突变的 CF 患者；ALYFTREK，用于治疗 6 岁及以上 CF 患者；SYMDEKO/SYMKEVI，用于治疗 6 岁及以上 CF 患者；ORKAMBI，用于治疗 1 岁及以上 CF 患者；以及 KALYDECO，用于治疗 1 个月及以上、患有 CF 且适用 ivacaftor 的患者。
Vertex Pharmaceuticals 公司还开发 CASGEVY，用于治疗 SCD 和 TDT；JOURNAVX，用于治疗成人急性疼痛；VX-522，一种 CFTR mRNA 疗法，旨在治疗 CF 的根本病因，目前处于 1/2 期临床试验阶段；inaxaplin，用于治疗 APOL1 介导的肾病，目前处于单项 2 期试验阶段；VX-264，用于治疗 1 型糖尿病；VX-670，用于治疗 1 型强直性肌营养不良症；以及 VX-407，一种小分子校正剂，用于治疗常染色体显性多囊肾病。
福泰制药公司与Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; Skyhawk Therapeutics, Inc.; Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; 和 X-Chem, Inc. 签署有合作协议。
Vertex Pharmaceuticals Incorporated 主要向专科药房和分销商、批发商、零售药房、医院和诊所销售其产品。
福泰制药公司Vertex Pharmaceuticals(VRTX)药品百科
Ivacaftor、lumacaftor 和 tezacaftor
2012 年，ivacaftor 被指定为孤儿药，因为囊性纤维化在美国影响的人数少于 20 万人。2012 年 1 月 31 日，Vertex 获得 FDA 批准，推出首款用于治疗囊性纤维化根本病因而非症状的药物 Kalydeco，适用于 6 岁及以上、携带 G551D 基因突变的患者。
在美国，有 3 万人患有囊性纤维化。其中约 4%，即 1,200 人，携带 G551D 基因突变。2017 年，Vertex 以每人每年 31.1 万美元的价格销售该药。
Vertex 还研究了 ivacaftor 与另一种药物 lumacaftor 联合使用，用于治疗囊性纤维化（CF）中最常见的突变 F508del，并于 2012 年发布了第一批结果。Vertex 在历经 13 年研发后推出该药，并获得 Cystic Fibrosis Foundation 提供的 7,000 万美元支持。
在英国，公司曾在有限时间内向部分患者免费提供该药。随后，医院决定继续为这些患者支付该药费用。英国机构估计，其每质量调整生命年（QALY）成本在 33.5 万英镑至 127.4 万英镑之间，远高于 NICE 设定的 2 万至 3 万英镑门槛。
2014 年 11 月 5 日，Vertex 宣布已向 FDA 提交新药申请（NDA），申请批准 lumacaftor 和 ivacaftor 的完全复方组合疗法，用于治疗 12 岁及以上、在囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中携带两份 F508del 突变的囊性纤维化患者。2015 年，FDA 批准 lumacaftor 和 ivacaftor 联合疗法，用于治疗 12 岁及以上、携带 F508del 突变的 CF 患者。该复方药以 Orkambi 品牌名销售。
2017 年 3 月 28 日，Vertex 公布了 tezacaftor 加 ivacaftor 双药联合疗法在囊性纤维化患者中的 3 期临床数据。2018 年 2 月 12 日，FDA 批准了该组合疗法，并以 Symdeko 品牌名销售。
三联组合疗法
2016 年，Vertex 开始开发一组新的 CFTR 调节剂，并与 tezacaftor 和 ivacaftor 联合使用。2017 年，公司报告的结果显示，该疗法对携带不同突变的患者具有益处，而这些突变代表了 90% 的 CF 患者群体。2019 年 10 月 22 日，在新药申请提交两个月后，FDA 批准了 Vertex 的三联组合疗法 Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor），适用于 12 岁及以上、至少携带一个 F508del 突变的患者。FDA 的批准覆盖了约 90% 的囊性纤维化患者。
Vertex 拒绝在发展中国家供应 Trikafta，并努力阻止仿制药替代品，使成千上万名患者无法获得该药。
- 2015 年，Vertex 与 CRISPR Therapeutics 达成研究合作，共同开发针对遗传性疾病的基因编辑疗法。2020 年 5 月，CTX001 获得美国食品药品监督管理局授予的输血依赖型 β 地中海贫血孤儿药资格，并获得欧洲药品管理局授予的镰状细胞病和输血依赖型 β 地中海贫血孤儿药资格。
- 2016 年，公司与 Moderna 达成合作，开发用于治疗 CF 的新型 mRNA 疗法；Vertex 向 Moderna 支付了 2,000 万美元现金，并额外提供 2,000 万美元现金，以换取一张 Vertex 可转换为股票的可转换票据。Vertex 还承诺支付最高 2.75 亿美元的里程碑付款。
- 2019 年，Vertex 与私营公司 Arbor Biotechnologies 建立研究合作，以发现新型蛋白质，推动针对囊性纤维化及其他四种疾病的新型基因编辑疗法开发。根据这项涵盖七个不同重点领域的协议，Vertex 将支付最高 12 亿美元的里程碑付款，另有未披露的预付款。
- Vertex 的产品管线包括针对镰状细胞病、β 地中海贫血、杜氏肌营养不良症、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症、疼痛以及 APOL1 介导的肾病等专科疾病的药物方案。
疼痛管理
2025 年 1 月，Vertex 成为 25 年来首家在美国获得新型疼痛药物批准的制药商，当时 FDA 批准 Journavx（suzetrigine），这是一种新型口服非阿片类药物，用于治疗成人中度至重度急性疼痛。Journavx 通过两项随机、双盲、安慰剂和活性对照的急性术后疼痛试验进行了评估。
Telaprevir（已停）
2014 年，Vertex 停止销售 telaprevir。2011 年 5 月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 telaprevir（Incivek）作为丙型肝炎的口服治疗药物。Telaprevir 的开发和商业化由 Vertex 与 Johnson & Johnson 共同负责欧洲分销，并与 Mitsubishi 共同负责亚洲市场。Telaprevir 是一种蛋白酶抑制剂。
福泰制药公司Vertex Pharmaceuticals(VRTX)历史百科
Vertex 由 Joshua Boger 和 Kevin J. Kinsella 于 1989 年创立，旨在“改变严重疾病的治疗方式”。
Barry Werth 在 1994 年出版的《The Billion-Dollar Molecule》一书中记录了公司的早期发展。他在 2014 年出版的《The Antidote: Inside the World of New Pharma》一书中，又记述了公司随后二十年的发展历程。
到 2004 年，Vertex 的产品管线主要聚焦于病毒感染、炎症和自身免疫性疾病，以及癌症。
2009 年，公司拥有约 1,800 名员工，其中 1,200 人位于 Boston 地区。到 2019 年，公司员工人数约为 2,500 人。
自 2011 年底以来，Vertex 一直位列 Standard & Poor's 500 指数中表现最好的前 15 家公司之一。同期，Vertex 股价上涨了 250%。2014 年 1 月，Vertex 完成了从美国马萨诸塞州 Cambridge 迁至美国马萨诸塞州 Boston 的搬迁，并入驻一座耗资 8 亿美元的新园区。该园区位于 South Boston 海滨，这是公司历史上首次让大 Boston 地区约 1,200 名 Vertex 员工集中在同一地点办公。
2019 年 1 月 23 日，Vertex 首席运营官兼临时首席财务官 Ian Smith 因未披露的个人行为违反公司既定行为准则，被解除职务。同年 6 月，Vertex 宣布将以最高 10 亿美元收购 Exonics Therapeutics，并与 CRISPR Therapeutics 展开合作，以加强其针对杜氏肌营养不良症和 1 型强直性肌营养不良症治疗方法的开发。
2019 年 9 月，Vertex 公司宣布将以 9.5 亿美元现金收购 Semma Therapeutics。Semma Therapeutics 开发了一种“小型可植入设备”，可容纳数百万个替代性 β 细胞，让葡萄糖和胰岛素通过，同时阻挡免疫细胞进入。
2020 年 4 月 1 日，时任首席医疗官 Reshma Kewalramani 出任 Vertex Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官。前首席执行官兼总裁 Jeffrey Leiden 自 2020 年 4 月 1 日起转任董事会执行主席。Leiden 原计划担任执行主席至 2023 年 4 月，不过截至 2024 年 9 月，他仍留任该职位。
2022 年 7 月，Vertex Pharmaceuticals 公司宣布将以 3.2 亿美元收购 ViaCyte, Inc.。
2024 年 4 月，Vertex Pharmaceuticals 宣布已同意以 49 亿美元收购总部位于 Seattle 的临床阶段生物制药公司 Alpine Immune Sciences。
2026 年 7 月 6 日，Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 和 Crinetics Pharmaceuticals (CRNX) 宣布，Vertex 将以约 100 亿美元的总股权价值收购 Crinetics；若扣除预计收购的现金，交易净值约为 88 亿美元。
福泰制药公司Vertex Pharmaceuticals(VRTX)美股投资
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