夜星疗法公司 Nightstar Therapeutics plc(NASDAQ:NITE)创立于2013年，总部位于英国伦敦，全职雇员23人，是一家临床阶段的基因疗法公司，专注于开发和商业化新型和潜...
基因疗法公司：Audentes Therapeutics(BOLD)
Audentes Therapeutics, Inc.(NASDAQ:BOLD)创立于2012年11月，是一家特拉华州公司，总部位于美国加州旧金山，全职雇员207人，是一家生物技术公司，专注于单基因缺...
临床前生物制药公司：PhaseRx, Inc.(PZRX)
PhaseRx, Inc.(NASDAQ:PZRX)创立于2006年3月9日，是一家特拉华州公司，总部位于美国华盛顿西雅图，全职雇员19人，是一家临床前生物制药公司，开发的产品组合使用胞内酶替代疗法（...
孤儿药公司：Sancilio Pharmaceuticals(SPCI)
Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.(NASDAQ:SPCI)创立于2004年10月，是一家综合专业制药公司，致力于开发（并在将来商业化）其...
抗癌药及孤儿药公司：Acceleron Pharma(XLRN)
Acceleron Pharma, Inc.(NASDAQ:XLRN)创建于2003年，前身是Phoenix Pharma, Inc.,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员83人...
罕见病基因疗法公司：星火治疗Spark Therapeutics(ONCE)
Spark Therapeutics, Inc.(NASDAQ:ONCE)公司成立于2013年，总部设在宾夕法尼亚州费城，全职雇员47人，是一家专注于遗传疾病基因治疗产品开发的生物...
美国生物制药公司：Synageva BioPharma(GEVA)—退市
Synageva BioPharma Corp. (NASDAQ:GEVA)成立于1996年，总部位于马萨诸塞州莱克星顿，全职雇员282人，是一家研究、开发和商业化针对罕见疾病患者...
生物制药公司：亚力兄制药 Alexion Pharmaceuticals(ALXN)
Alexion Pharmaceuticals(NASDAQ:ALXN)成立于1992年，总部位于美国康涅狄格州柴郡，全职雇员2273人，是一家专注于罕见病治疗药（孤儿药）研发的美...
生物制药公司：联合治疗公司 United Therapeutics Corporation(UTHR)
United Therapeutics Corporation联合制药公司(NASDAQ:UTHR)成立于1996年，总部位于美国马里兰州银泉市，有全职员工740人，是一家先进的生...
美股抗癌药公司：Bellicum Pharmaceuticals(BLCM)
Bellicum Pharmaceuticals(NASDAQ:BLCM)成立于2004年，全职员工35人，总部位于德克萨斯州休斯顿，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和培养...
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