生物制药公司:PTC Therapeutics, Inc.(PTCT)

11月 17, 201911:49:24
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PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ:PTCT)创立于1998年,总部位于美国新泽西州South Plainfield,全职雇员754人,是一家生物制药公司,致力于治疗罕见病的药物的发现,开发和商业化。

生物制药公司:PTC Therapeutics, Inc.(PTCT)

PTC Therapeutics, Inc.(PTCT)美股百科:

PTC Therapeutics是一家美国制药公司,致力于开发口服小分子药物,通过针对孤儿疾病的翻译后控制机制来调节基因表达。 2009年9月,PTC与罗氏达成协议,开发用于中枢神经系统疾病的口服生物可利用小分子。

PTC Therapeutics公司提供Translarna(ataluren)和Emflaza(deflazacort)用于治疗门诊患者的无意义突变Duchenne肌营养不良症(PTC在2017年从Marathon Pharmaceuticals收购了Emflaza(deflazacort)。 PTC还拥有销售为杜兴氏肌营养不良症的Translarna(Ataluren),两种产品在2017年和2018年的总收入分别为1.74亿美元和2.6亿美元)。

PTC Therapeutics正在开发Translarna治疗无意义突变无虹膜和无意义突变Dravet综合征/ CDKL5,目前处于 II 期临床研究。用于治疗脊髓性肌萎缩症的患者的RG7916和RO7034067以及PTC596和PTC299,这是一种小分子的二氢高碘酸盐脱氢酶(DHODH)抑制剂,可抑制新生嘧啶核苷酸的合成,目前处于治疗癌症患者的 I 期临床开发阶段。

PTC Therapeutics公司还在开发候选基因疗法产品,其中包括PTC-AADC,用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症。

PTC Therapeutics与F. Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.针对脊髓性肌萎缩基金会合作,开发和商业化根据其脊髓性肌萎缩赞助的研究计划确定的化合物;与马萨诸塞州总医院(Massachusetts General Hospital)的研究合作,以治疗前mRNA引起的罕见遗传疾病;与Akcea Therapeutics, Inc.合作将Tegsedi和Waylivra商业化,以治疗拉丁美洲和加勒比地区的罕见病; 与Odylia Therapeutics Inc.达成战略合作协议,以开发罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法。

PTC Therapeutics, Inc.(PTCT)美股投资:

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