生物制药公司:Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:RARE)创立于2010年,总部位于加利福尼亚州Novato,全职雇员329人,是一家临床阶段的生物制药公司,主要于美国鉴别、收购、开发及商品化各种罕见和极度罕见疾病的治疗产品。

生物制药公司:Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)美股百科:

Ultragenyx Pharmaceutical公司开发各种生物制剂候选产品,包括:

  1. 人类单克隆抗体KRN23,现处成人研究III期阶段,以绑定并减少成纤维细胞生长因子23的生物活性,从而提高X连锁低磷血症患者体内的异常低磷酸盐水平;以及用于不能手术的肿瘤诱导的成人骨软化症患者的治疗;
  2. 重组人β-葡萄糖醛酸酶(rhGUS),为静脉酶类替代疗法,用于治疗粘多糖贮积症7,已完成III期临床研究阶段;
  3. 重组人体保护蛋白质组织蛋白酶-A(rhPPCA) ,为酶类替代疗法,用于治疗酵素缺乏症,现处临床前开发阶段;
  4. 此外,公司还开发一系列小分子候选产品,包括酶基替代疗法triheptanoin(UX007),用于治疗脂肪酸氧化作用缺陷和脑血管屏障葡萄糖输送缺陷,现处II期临床研究阶段;
  5. 唾液酸口服制剂,用于治疗遗传性包涵体肌病变,现处扩展研究第二期阶段。

Ultragenyx Pharmaceutical公司与Nobelpharma Co., Ltd.、Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd有合作和授权协议;与Saint Louis University、AAI Pharma Services Corp.、HIBM Research Group、St. Jude Children's Research Hospital及Baylor Research Institute有授权协议。

Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)美股投资:

  • 参考资料:
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美股百科==公司百科资料==持股机构==公司前10大持股机构==
公司官网==点击直达公司官网==业务构成==业务构成及盈亏状况==

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